El medicamento Ocaliva (ácido obeticólico), utilizado para tratar la colangitis biliar primaria (CBP) en adultos, ha perdido su autorización de comercialización en la Unión Europea tras una decisión del presidente del Tribunal General de la UE. Esta resolución implica que no se prorrogue la suspensión temporal sobre la revocación de esta autorización, decisión adoptada previamente por la Comisión Europea (CE).
Ocaliva recibió inicialmente una autorización condicional que requería evidencia adicional de su eficacia. En una etapa inicial, los estudios demostraron una reducción en los niveles de fosfatasa alcalina y bilirrubina, biomarcadores asociados a la CBP. Sin embargo, el estudio comparativo 747-302 no corroboró su beneficio clínico frente a un placebo. Este ensayo se enfocó en pacientes que no respondían de forma adecuada al tratamiento estándar con ácido ursodesoxicólico (UDCA) o que no podían tomar este medicamento.
En agosto de 2024, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la revocación de la autorización condicional del medicamento. La Comisión Europea adoptó esta recomendación el 30 de agosto, revocando formalmente la autorización. Posteriormente, el 4 de septiembre, el presidente del Tribunal General emitió una orden que suspendió temporalmente la revocación, permitiendo que Ocaliva siguiera autorizado de forma provisional.
El 26 de noviembre, el Tribunal General resolvió no extender esta suspensión, permitiendo que la revocación entrara en vigor con efecto inmediato. Según la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), esta decisión implica que los profesionales sanitarios ya no podrán iniciar nuevos tratamientos con Ocaliva. Sin embargo, el medicamento seguirá estando disponible en situaciones específicas para pacientes que ya se encuentren en tratamiento, bajo la estricta supervisión y responsabilidad del médico prescriptor.
En reacción a la decisión del Tribunal General, ADVANZ PHARMA, titular de la autorización de Ocaliva, expresó su "decepción" a través de su director general, Steffen Wagner, quien afirmó: "OCALIVA® es una opción terapéutica muy necesaria para miles de pacientes con CBP en Europa". También señaló que el medicamento, como agonista del receptor farnesoide X (FXR), presenta un mecanismo de acción diferente a otros tratamientos disponibles y está respaldado por evidencia positiva del mundo real recogida durante más de siete años de uso clínico. Wagner advirtió que, sin Ocaliva, los pacientes podrían enfrentar un mayor riesgo de progresión de la enfermedad, que podría incluir daño hepático grave, la necesidad de trasplantes de hígado o incluso la muerte.
La farmacéutica anunció además que está explorando alternativas para garantizar el acceso continuo de los pacientes, incluyendo colaboraciones con agencias nacionales y la posibilidad de proporcionar el medicamento bajo programas de acceso compasivo o designaciones específicas para pacientes existentes, conforme a las normativas locales. La Agencia Europea de Medicamentos también ha señalado que, bajo ciertas condiciones, ADVANZ PHARMA podría continuar el suministro de Ocaliva a través de estos programas.
El Tribunal General aclaró que su resolución se basó únicamente en la evaluación de si la revocación de la CE causaría daños "graves" o "irreparables" a ADVANZ PHARMA, sin abordar el impacto en los pacientes ni la validez global de la decisión de la CE. La validez de esta revocación es objeto de un procedimiento de anulación en curso en el Tribunal General, cuya resolución se espera para 2025.
Ocaliva está indicado como tratamiento de segunda línea para pacientes con CBP, una enfermedad autoinmune rara y progresiva que daña los conductos biliares del hígado. Se utiliza en combinación con ácido ursodesoxicólico (UDCA) en aquellos pacientes adultos con una respuesta inadecuada al UDCA o como monoterapia en pacientes que no toleran este tratamiento.
ADVANZ PHARMA, con sede en Londres, Reino Unido, es una compañía farmacéutica global especializada en medicamentos para enfermedades raras y de especialidad. La empresa ha reiterado su compromiso de apoyar a los pacientes con CBP y asegurar que los suministros del medicamento estén disponibles durante esta transición.
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